罗氏A型血友病新药Hemlibra获美国FDA批准,用于无

2018-10-05 16:44 来源:未知
罗氏A型血友病新药Hemlibra获美国FDA批准,用于无VIII抑制剂群体

2018年10月05日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头罗氏(Rcohe)近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准Hemlibra(emicizumab-kxwh)作为一种常规预防性治疗药物,用于体内未产生凝血因子VIII抑制剂的A型血友病成人、儿童、新生儿及老年人患者,预防或降低出血事件的发生频率。此次批准,使Hemlibra成为目前唯一一个可用于体内已产生或未产生因子VIII抑制剂A型血友病患者进行自我皮下注射并具有多种给药方案(每周一次、每2周一次、每4周一次皮下注射)的预防性治疗药物。
 
此前,FDA已授予Hemlibra治疗体内未产生VIII抑制剂A型血友病的突破性药物资格和优先审查资格。在美国,Hemlibra于2017年11月获FDA批准,作为一种常规预防性药物,用于体内已产生凝血因子VIII抑制剂的A型血友病成人及儿童患者,降低出血事件发生率。今年2月,Hemlibra也获得了欧盟委员会批准,用于相同的适应症。
 
Hemlibra已在迄今为止最大的关键性临床研究项目之一中进行了研究,包括4个关键性III期HAVEN研究(HAVEN-1、-2、-3、-4)。此次扩大适应症批准,是基于2项III期临床研究(HAVEN-3和HAVEN-4)的数据。
 
HAVEN-3研究是一项随机、多中心、开放标签III期研究,在体内未产生因子VIII抑制剂的12岁及以上青少年及成人A型血友病患者中开展。研究数据显示,与未接受预防性治疗的患者相比,接受每周一次、每2周一次Hemlibra预防性治疗的患者出血事件显著降低了96%(p<0.0001)和97%(p<0.0001)。重要的是,在该研究另一个患者组,之前在一项非介入研究中已接受因子VIII预防性治疗的患者转向Hemlibra预防性治疗,从而可对2种预防性方案进行患者内(intra-patient,即同一个患者)比较。基于患者内比较,Hemlibra使出血事件显著降低了68%(p<0.0001),这使得Hemlibra成为首个与先前因子VIII预防性标准护理药物相比显示出优越疗效的药物。安全性方面,该研究中未发现与Hemlibra相关的未意料或严重不良事件,常见不良事件与之前研究中一致。
 
HAVEN-4研究是一项单组、多中心、开放标签III期研究,评估了每4周一次皮下注射Hemlibra的疗效、安全性和药代动力学(PK)。该研究入组了48例体内已产生或没有产生因子VIII抑制剂的A型血友病患者(12岁及以上),这些患者先前曾接受过因子VIII或旁路药物(bypassing agents)按需治疗或预防性治疗。该研究分为2个部分:PK导入期和扩展队列。进入PK导入期的所有患者(n=7)之前接受按需治疗,这些患者在4周内接受单剂量6mg/kg皮下注射Hemlibra、之后每4周一次6mg/kg治疗至少24周,以全面描述PK特性。扩展队列(n=41)中,体内已产生VIII抑制剂的患者(n=5)和未产生VIII抑制剂的患者(n=36)接受3mg/kg/周治疗4周、之后接受每4周一次6mg/kg治疗至少24周。根据研究方案,允许根据患者因子VIII抑制剂状态采用因子VIII疗法或旁路药物对突破性出血进行间歇治疗(episodic treatment)。研究结果显示,体内已产生或未产生因子VIII抑制剂的患者接受每4周一次Hemlibra预防性治疗,有56.1%的患者经历零出血,有90.2%的患者经历3次或更少的治疗出血事件。
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